南都訊 記者 貝貝 “罕見(jiàn)病藥賣到近70萬(wàn)一針”消息“刷屏”。
日前，南都藥企合規(guī)與發(fā)展課題組記者留意到，廣東一名脊髓型肌肉萎縮癥（SMA）患兒的家長(zhǎng)，向相關(guān)監(jiān)管部門要求公開(kāi)藥物諾西那生鈉注射液的采購(gòu)方式和國(guó)內(nèi)定價(jià)依據(jù)，一時(shí)間引起了社會(huì)各界的關(guān)注。
8月6日，南都記者通過(guò)國(guó)家藥監(jiān)局?jǐn)?shù)據(jù)庫(kù)了解到，上述藥物主要由跨國(guó)藥企渤健（BioGen)研發(fā)生產(chǎn)，去年2月22日，該藥物獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療用于治療5q 脊髓性肌萎縮癥。據(jù)南都記者了解，在上市后該藥物在國(guó)內(nèi)該藥目前售價(jià)為每支69.7萬(wàn)元，每年需反復(fù)注射且屬于完全自費(fèi)藥物。
針對(duì)藥物在國(guó)內(nèi)定價(jià)相關(guān)情況，南都記者在6日上午向渤健方面發(fā)送采訪提綱，但截止發(fā)稿前，對(duì)方仍未就相關(guān)問(wèn)題進(jìn)行回復(fù)。
作為一款全球上市的藥物，諾西那生鈉注射液全球定價(jià)也不一樣。該藥物在美國(guó)的治療費(fèi)用上定價(jià)為12.5萬(wàn)美元/針，首年需要注射6次，治療費(fèi)用約75萬(wàn)美元，第二年的費(fèi)用降低一半至37.5萬(wàn)美元。不過(guò)在澳大利亞，由于該藥物納入當(dāng)?shù)氐乃幤犯＠?jì)劃，今年開(kāi)始最多只需支付41澳元（有優(yōu)惠卡僅支付6.6澳元）。
根據(jù)國(guó)家醫(yī)保局信訪辦工作人員向媒體透露，諾西那生鈉注射液在2019年上市后，就已被納入醫(yī)保談判日程，但“因藥品價(jià)格降不下來(lái)，納入醫(yī)保的事情就沒(méi)有談下來(lái)”。而針對(duì)藥物醫(yī)保談判進(jìn)展，渤健方面暫未就相關(guān)細(xì)節(jié)進(jìn)行回應(yīng)。
南都記者查閱國(guó)家醫(yī)保局去年4月的《2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》中了解到，去年調(diào)整（包括談判降價(jià)）入醫(yī)保目錄的藥物，為2018年12月31日注冊(cè)上市的藥品。
透過(guò)渤健2019年財(cái)報(bào)顯示，諾西那生鈉注射液為該公司貢獻(xiàn)達(dá)到21億美元，主要受美國(guó)增長(zhǎng)9%至9.33億美元和美國(guó)以外地區(qū)增長(zhǎng)34%至12億美元的推動(dòng)。
目前在針對(duì)SMA治療上，除渤健之外，諾華公司的Zolgensma也是治療該疾病獲批（2019年美國(guó)上市，尚未進(jìn)入中國(guó)）的藥物，據(jù)悉該藥通過(guò)靜脈注射完成一次性給藥，但治療價(jià)格高達(dá)212.5萬(wàn)美元，且只針對(duì)2歲及以下的SMA患者。
有意思的是，今年7月21日，渤健宣布將開(kāi)啟一項(xiàng)新的四期臨床試驗(yàn)同時(shí)，該公司聲稱諾華生產(chǎn)的Zolgensma療效提出了質(zhì)疑。根據(jù)該聲明提供的數(shù)據(jù)，在針對(duì)Zolgensma的長(zhǎng)期研究中，有結(jié)果表明，到目前為止，每10名接受該藥物治療的患者中，就有4名又在隨后繼續(xù)接受諾西那生鈉注射液的治療。
另外在SMA治療領(lǐng)域，羅氏公司研發(fā)的risdiplam正在等待FDA的上市批準(zhǔn)。此外，諾華公司也在開(kāi)發(fā)一款名為branaplam的SMA新藥。
對(duì)于渤健公司如何回應(yīng)諾西那生鈉注射液在國(guó)內(nèi)的定價(jià)及納入醫(yī)保談判的進(jìn)展，南都藥企合規(guī)與發(fā)展課題組記者將持續(xù)關(guān)注。
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